네이처셀 “퇴행성관절염 줄기세포치료제, 이르면 내년 상반기 세계 최초 미국 출시”

네이처셀 '조인트스템', 미 FDA의 개발·인허가 가속화 3대 승인 프로그램 통과
라정찬 회장 "FDA 가속승인 시판, 이르면 내년 상반기"
"북미 수요 연 100만명 대응 연구·생산시설에 5년간 4000억 투자 계획"

라정찬 네이첼 회장이 9일(현지시간) 미국 워싱턴 D.C. 인근 버지니아주에서 한 특파원 간담회에서 퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템이 세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 개발·인허가 가속화를 위한 3대 승인 프로그램을 모두 획득했다고 밝히고 있다./하만주 워싱턴 특파원

아시아투데이 하만주 워싱턴 특파원 = 생체줄기세포 전문기업 네이처셀이 개발 중인 퇴행성관절염 줄기세포치료제 '조인트스템(JointStem)'이 이르면 내년 상반기 미국에서 판매될 가능성이 크다고 라정찬 회장이 9일(미국 현지시간) 밝혔다.

라정찬 회장은 이날 워싱턴 D.C. 인근 버지니아주에서 한 특파원 간담회에서 조인트스템이 세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 개발·인허가 가속화를 위한 3대 승인 프로그램을 모두 획득했다며 이같이 전망했다.

네이처셀은 지난해 10월 한국에서 실시한 3상 임상시험 및 각 임상시험의 장기 추적 관찰 결과를 FAD에 제출해 '첨단재생의료치료제(RMAT)'로 지정받았고, 올해 3월에는 '혁신치료제(BT)' 지정도 획득했다.

네이처셀은 지난달 FDA의 조인트스템에 '동정적 사용 프로그램(EAP)'도 승인도 받았다.

라정찬 네이첼 회장(왼쪽)이 9일(현지시간) 미국 워싱턴 D.C. 인근 버지니아주에서 한 특파원 간담회에서 퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템의 미국 출시 및 연구·생산시설 건설 계획에 관해 설명하고 있다. 이를 정상목 사장(가운데)·이형주 전무가 경청하고 있다./하만주 워싱턴 특파원

◇ 네이처셀의 퇴행성관절염 줄기세포치료제 '조인트스템', 미 FDA의 개발·인허가 가속화 3대 승인 프로그램 통과

네이처셀은 "이들 3개 프로그램 승인을 모두 획득한 건 세계 세포치료제 역사상 전례가 없는 성과"라며 "특히 한국의 토종 혁신 신약으로 개발 중인 치료제가 FDA의 3대 개발 가속 승인 프로그램 모두에서 인정받은 사례는 처음"이라고 평가했다.

특히 EAP는 최종 승인을 받지 않은 치료제를 생명이 위중하거나 치료 대안이 없는 환자에게 긴급 사용할 수 있도록 허용하는 제도인데, 이를 통해 미국 내 정식 시판 전인 지금도 일부 환자 치료에 사용될 수 있게 됐다고 라 회장은 설명했다.

조인트스템은 비수술적 방식의 주사제로, 환자 본인의 줄기세포를 활용해 손상된 무릎 연골을 재생시키는 세포치료제다. 환자의 복부 지방에서 소량의 지방조직(약 10㎖)을 채취한 뒤 특수 분리 기술로 줄기세포를 추출하고, 무균 배양을 통해 약 1억개의 줄기세포를 제조해 이를 무릎 관절강 내에 직접 주사함으로써 손상된 연골 조직의 자연 회복을 유도한다고 네이처셀은 설명했다.

조인트스템의 글로벌 임상 및 FDA 허가를 담당하는 정상목 네이처셀 사장은 "임상시험 결과 조인트스템은 일관된 효능을 보였고, 효과가 장기적으로 지속된다는 장점이 있다"며 "특히 환자 본인의 줄기세포를 이용하기 때문에 안전성에도 문제가 없고 신약으로서 가장 중요한 장애물인 면역 거부반응이 없다"고 말했다.

정상목 네이첼 사장이 9일(현지시간) 미국 워싱턴 D.C. 인근 버지니아주에서 한 특파원 간담회에서 퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템의 미국 식품의약국(FDA) 승인 결과와 미국 내 출시 계획 등에 관해 설명하고 있다./하만주 워싱턴 특파원

◇ 라정찬 회장 "미 정식 시판 전 일부 환자 치료 사용 가능...FDA 가속 승인 따른 시판, 이르면 내년 상반기"
"북미 수요 연 100만명 대응 연구·생산시설, 메릴랜드주에 건설...5년간 4000억원 투자"

라 회장은 향후 일반용 조인트스템 출시 일정과 관련, 먼저 FDA의 BT 인정 자료와 함께 한국에서 3상 시험해 5년간 추적한 결과, 미국에서의 2b상·3a상 중간 분석 결과가 각각 올해 10월께 나오면 이를 종합 분석해 FDA와 협의 과정을 거쳐 내년 초에 가속 승인을 신청하면 약 3개월 후에 결정이 나 내년 상반기께 가능할 수 있다고 조심스럽게 전망했다.

아울러 내년부터 시작하는 3상 임상 절차의 경우 시험이 2년 정도 걸리고, 그 결과를 관찰하는 게 6개월 정도 소요되기 때문에 2027년 모든 절차가 끝나 2028년 FDA의 정식 승인을 받을 것으로 예상한다고 라 회장은 내다봤다.

라 회장은 "FDA의 가속 승인이 정식 승인과 같은 효력을 가진다"며 "내년 초 조인트스템에 대한 FDA의 가속 승인이 이뤄지면 중요한 이정표가 될 것"이라고 평가했다.

라 회장은 이어 향후 미국뿐 아니라 멕시코 등 남미의 잠재적 수요 등 연 100만 명분을 생산할 수 있는 줄기세포치료제 연구 및 생산 시설 '바이오스타 스템셀 캠퍼스(BIOSTAR Stemcell Campus)' 건설을 내년께 시작해 5년 동안 3억달러(4125억원)를 투자할 계획이라고 밝혔다.

네이처셀은 현재 해당 캠퍼스 후보지로 미국 내 바이오산업의 중심지인 메릴랜드주의 볼티모어와 아나폴리스 인근 등 2곳을 놓고 최종 선정 과정에 있다.